中商情報網訊:細胞基因治療(基因治療)作為一種新型生物技術,近年來發展迅速。目前,中國擁有全球第二大的細胞與基因治療管線,未來在創新藥領域彎道超車的潛力巨大。
一、基因治療定義
基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病,以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用,也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中,使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。
根據給藥途徑可以分為ex vivo途徑、in vivo途徑兩種,具體如圖所示:
資料來源:中商產業研究院整理