5.传奇生物
传奇生物成立于2014年,是一家早期细胞治疗公司。传奇生物将持续丰富研发管线,搭建CAR-T、CAR-NK、CAR-γδT和非基因编辑CAR技术等多个细胞治疗平台。传奇生物自主研发的CAR-T产品西达基奥仑赛(CARVYKTI®,又称cilta-cel)于2022年2月底正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)患者。
2024年第一季度实现营业收入0.94亿美元,同比增长161.11%;归母净利润亏损0.6亿美元。
数据来源:中商产业研究院整理
五、基因治疗行业发展前景
1.罕见病治疗突破带动行业发展
基因治疗在罕见病治疗方面展现出巨大的潜力。由于罕见病患者群体小、市场需求有限,传统药物研发往往难以获得足够的经济回报。而基因治疗通过直接针对疾病的遗传根源进行治疗,为这些患者提供了新的治疗选择。随着技术的不断成熟和成本的降低,基因治疗有望成为罕见病治疗的重要手段。
2.适应症增加为行业提供市场空间
除了罕见病,基因治疗还在不断拓展其适应症范围。例如,在中枢神经系统疾病领域,基因治疗已经取得了显著进展,包括治疗脊髓性肌萎缩、癫痫、自闭症等多种疾病。随着对疾病发病机制的不断深入了解,基因治疗有望为更多疾病患者带来希望。
3.技术创新推动行业进步
基因编辑技术是基因治疗的核心之一。随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的不断发展和完善,基因治疗在精准性、安全性和有效性方面将得到进一步提升。这些技术的进步将为基因治疗在更多疾病中的应用提供可能。
更多资料请参考中商产业研究院发布的《中国基因治疗行业市场前景及投资机会研究报告》,同时中商产业研究院还提供产业大数据、产业情报、行业研究报告、行业白皮书、行业定位证明、商业计划书、可行性研究报告、园区产业规划、产业链招商图谱、产业招商指引、产业链招商考察&推介会等咨询服务。